P53基因疗法

什么是基因

基因是具有遗传效应的DNA或RNA片段,也称为遗传因子。基因通过指导蛋白质的合成来表达自己所携带的遗传信息,从而控制生物个体的性状表现。一些生命的存在于衰亡形式都是由基因决定的;

基因不但决定人体的遗传性状,还在疾病的发生和发展中起到重要的作用。除了外伤,所有的疾病都是由基因(内因)和环境(外因)的相互作用引起的;

基因支持着生命的基本构造和性能。储存着生命的种族、血型、孕育、生长、凋亡等过程的全部信息。基因——决定着我们的生老病死。

 

癌症与基因治疗

癌症是一类基因病,几乎所有癌症都是由基因突变引起的,P53基因突变是重要环节,这是传统治疗方法不理想的原因。癌症不是单纯的一种疾病,而是200多种不同疾病的总称,科学家们尝试从基因层面找到这些癌症的共性,从而对症下药,但通常一般基因只会涉及部分共性,只有P53才能涉及到全部。

基因治疗是指以改变人类遗传物质为基础的生物医学治疗。是通过一定方式将人的正常基因或有治疗作用的DNA顺序导入人体靶细胞,去纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用。因此基因治疗针对的是疾病的根源—异常的基因本身。

p53 基因是人类发现的第一个抑癌基因,也是最著名的抑癌基因。p53 基因编码的P53蛋白主要功能是修复DNA,防止细胞癌变,当DNA损伤太大而无法修复时,P53蛋白则调控细胞程序性死亡。因此p53基因也被称为“基因组守护者”。

世界卫生组织国际癌症研究机构认为:“罹患癌症必须有一个基本条件,即P53被关闭,如果P53功能正常,癌症则不会发展起来。”

 

REGENA P53基因疗法

REGENA P53基因疗法是针对抑制肿瘤血管生成,防止肿瘤的复发、转移,提高人体自身免疫功能的疗法。

 

P53基因疗法作用机理

是一种经基因工程改造、具有感染活性的重组人P53基因腺病毒颗粒(rAd-P53),在结构上由两部分组成:一是抑癌基因p53,二是载体”复制缺陷性人类5型腺病毒”。复制缺陷性腺病毒颗粒作为载体把P53基因带入肿瘤细胞,它能有效地将治病的p53基因转入肿瘤细胞内,而对正常细胞无害。P53基因在肿瘤细胞内表达为P53蛋白发挥抑制肿瘤细胞生长、引起肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤组织血管再生和旁观者效应等生物学功能。

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P53基因疗法的主要功能

l  修复受损的DNA防止细胞癌变

P53肿瘤抑制基因可调节烟胞S期G1期生长防止细胞癌变

l  肿瘤细胞程序性死亡或严重冬眠状态

可特异地引起肿瘤细胞程序性死亡或者使肿瘤细胞处于严重冬眠状态而对正常细胞无损伤

l  上调多种抗癌基因 下调多种癌基因的活性

它是细胞内关键的“基因细保护神”具有上调多种抗癌基因和下调多种癌基因的活性

l  抑制血管内皮生长因子基因

有抑制血管内皮生长因子(VEGF)基因和药物多抗性(MDR)基因表达的作用,从而使其抑癌效应瀑布性增强

 

P53基因疗法除了对癌症的预防与治疗,还有以下三大作用:

1、对于癌症的预防治疗及防复发,防转移均有不可替代的作用

2、由于P53基因对葡萄糖代谢方面的作用,它对II型糖尿病的治疗具有特殊的意义

3、P53对心血管内壁动脉斑块以及血管内膜的修复有不可替代的作用

 

P53基因疗法安全性

p53基因的安全性:

国内外对该基因长达26年的研究中,未观察到它对人体细胞有不良作用。

腺病毒载体的安全性

载体源于第一代人5型腺病毒,为腺病毒中致病力最弱的病毒株,野生型该病毒株也仅会偶致普通感冒;载体基因不整合到宿主细胞基因组中,无遗传毒性;载体经基因工程改构,只对细胞实施一次感染,不能复制,无环境污染。


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